Como lo ha hecho durante años, el presidente Donald Trump afirma, sin pruebas, que la ley federal “Right to Try” (derecho a probar) que firmó en 2018 ha “salvado miles de vidas”. Pero la Casa Blanca no proporcionó ningún respaldo para la afirmación de Trump sobre la ley, que ofrece una vía alternativa para que pacientes que están gravemente enfermos puedan acceder a medicamentos no aprobados, fuera de ensayos clínicos.
Investigadores que han estudiado el acceso a fármacos experimentales por largo tiempo afirman que el presidente está exagerando enormemente.
“No es que nadie esté usando la Right to Try. Se han reportado algunos casos”, nos dijo Holly Fernandez Lynch, profesora asociada de ética médica en la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, en una entrevista. “Pero ciertamente no han sido miles de pacientes (…) que hayan recibido terapia farmacológica, y mucho menos que estos productos les hayan salvado la vida”.
Alison Bateman-House, copresidenta del Grupo de Trabajo sobre Uso Compasivo y Acceso Preaprobación de la Facultad de Medicina Grossman de la Universidad de Nueva York, afirmó en una entrevista que la afirmación de Trump de que la ley salvó miles de vidas es una “estimación enormemente errada”.
El Dr. Jeffrey A. Singer, investigador principal del instituto de tendencia libertaria Cato, quien dijo haber apoyado la aprobación de la ley federal en 2018, dice ahora que “fracasó”. En un artículo de opinión publicado en mayo en la revista Reason, Singer argumenta que debe haber cambios en la ley Right to Try, escribiendo que la promesa del derecho a probar medicamentos que podrían salvar vidas “a menudo existe más en el papel que en la práctica”.
Reason, 12 de mayo: El discurso de venta fue grandilocuente. Cuando el presidente Donald Trump firmó la ley Right to Try en 2018, rodeado de pacientes, prometió una “libertad fundamental” que daría esperanza a los pacientes terminales.
Ocho años después, los datos son mucho más limitados que la retórica. La Administración de Alimentos y Medicamentos informa de apenas un puñado de usos al año: 12 medicamentos entre 2018 y 2022, y solo unos pocos más anualmente desde entonces. No se trataba tanto de una nueva ruta, sino más bien de un permiso que rara vez se traduce en acceso.
La FDA está obligada a informar públicamente sobre la cantidad de medicamentos en fase de investigación utilizados bajo la ley Right to Try, pero no sobre cuántos pacientes han recibido tratamiento. Los resúmenes anuales de la FDA muestran que se han utilizado 21 medicamentos en fase de investigación desde el 30 de mayo de 2018 hasta el 31 de diciembre de 2024.
La FDA no respondió a nuestra solicitud de información sobre el número de pacientes tratados en virtud de la ley federal.
Solicitamos a la Casa Blanca el número de pacientes tratados bajo la ley Right to Try y pruebas de que se salvaron miles de vidas. Pero esta no proporcionó ningún respaldo a la afirmación de Trump, la cual repitió a lo largo de la campaña presidencial de 2024, incluso en su discurso de aceptación en la convención republicana de 2024. Más recientemente, en abril, el presidente afirmó que la ley Right to Try había “salvado miles y miles de vidas”, y lo repitió en mayo, cuando aseguró que la ley había “salvado miles de vidas”, pero que “nadie hablaba de ello”.
“El presidente Trump tiene razón: la ley Right to Try fue una victoria histórica de su primer mandato, que ha permitido a muchos estadounidenses acceder a tratamientos que de otro modo habrían sido bloqueados por el proceso de aprobación regulatoria”, dijo el portavoz de la Casa Blanca, Kush Desai, en un correo electrónico.
El Instituto Goldwater, que se atribuye el mérito de haber contribuido a la promulgación de 41 leyes estatales de Right to Try antes de la aprobación de la ley federal, ofrece en su sitio web algunos ejemplos de pacientes que utilizan estas leyes tanto a nivel estatal como federal. Sin embargo, el instituto, que afirma que la ley “Right to Try tiene un historial comprobado”, desconoce cuántos pacientes han recibido fármacos en fase de investigación gracias a la ley federal.
“Lamentablemente, el Instituto Goldwater no puede hacer un seguimiento del uso de la Right to Try debido a las leyes de privacidad del paciente”, nos dijo Ryan Mills, portavoz del Instituto Goldwater, en un correo electrónico.
Right to Try y la FDA
La ley federal Right to Try fue controvertida desde su inicio porque elimina a la FDA del proceso de supervisión y aprobación del uso de medicamentos no aprobados fuera de los ensayos clínicos. Bajo la ley Right to Try, los medicamentos no aprobados pueden usarse sin la aprobación de la FDA para tratar a pacientes diagnosticados con una “enfermedad terminal”, definida como una “enfermedad o afección que pone en peligro la vida”, que han agotado las opciones aprobadas y no pueden participar en un ensayo clínico.
Los críticos afirman que el programa del derecho a probar es innecesario, y potencialmente peligroso, porque la FDA cuenta por mucho tiempo con un programa de acceso ampliado (EAP, por sus siglas en inglés) que permite a pacientes usar medicamentos no aprobados fuera de ensayos clínicos.
En 2016, cuando un comité del Senado estaba considerando la legislación Right to Try, el entonces funcionario de la FDA, Peter Lurie, reconoció que el programa de acceso ampliado había permitido que miles de pacientes gravemente enfermos tuvieran acceso rápidamente a medicamentos no aprobados, al tiempo que protegía a los “pacientes desesperados” de “riesgos innecesarios” y de la explotación por parte de “individuos sin escrúpulos”.
“La FDA ha autorizado más del 99 por ciento (7110/7176) de las solicitudes de acceso ampliado a nuevos fármacos en investigación (IND) para un solo paciente recibidas en los años fiscales 2010-2015. Las solicitudes de emergencia generalmente se aprueban de inmediato por teléfono y las que no son de emergencia se procesan en una mediana de cuatro días”, dijo Lurie, quien fue comisionado asociado de la FDA para Estrategia y Análisis de Salud Pública, en un testimonio escrito.
Desde entonces, el número de solicitudes ha aumentado y las tasas de aprobación se han mantenido prácticamente sin cambios.
Según los datos más recientes de la FDA, durante los años fiscales 2019 a 2023, la FDA aprobó el 99% (17.806/17.964) de las solicitudes de IND de acceso ampliado para un solo paciente. Varios expertos en legislación y políticas de la FDA nos comentaron que estas cifras sugieren que la ley Right to Try no ha tenido un impacto significativo.
“Si se analiza la información que publica la FDA sobre las solicitudes de acceso ampliado, se observa que la FDA autoriza la inmensa mayoría. De hecho, durante muchos años, el 99%”, nos comentó Patricia Zettler, profesora de derecho en la Universidad Estatal de Ohio, quien imparte cursos sobre salud pública y derecho de la FDA, en una entrevista. “Por lo tanto, no hay ninguna razón lógica para pensar que la ley Right to Try vaya a cambiar drásticamente el panorama”. (Zettler fue subdirectora jurídica del Departamento de Salud y Servicios Humanos, a cargo de la FDA, durante la administración Biden).
En ambos programas, el de derecho a probar medicamentos y el de acceso ampliado, las empresas que desarrollan nuevos fármacos no están obligadas a ponerlos a disposición de los pacientes. Como resultado, las compañías farmacéuticas, y no la FDA, siguen siendo “el mayor obstáculo” para que los pacientes tengan acceso a medicamentos no aprobados, nos dijo Lurie en una entrevista.
“Las empresas tienen mucha más probabilidad de negarse que la FDA”, dijo Lurie. “La afirmación de que la FDA es el obstáculo no es cierta”.
Bateman-House nos dijo que “las grandes compañías biofarmacéuticas no están utilizando el Right to Try (…) porque si intentas sacar un producto al mercado a través de la FDA, realmente no tienes ningún incentivo para evitar a la FDA cuando estás distribuyendo tu producto no aprobado”.
Según explicó, uno de los incentivos para que las empresas biofarmacéuticas busquen la supervisión de la FDA es que la agencia puede recurrir a información confidencial y de propiedad exclusiva que posee sobre ensayos clínicos y otros tratamientos de acceso ampliado para exigir a las empresas que modifiquen los planes de tratamiento propuestos antes de aprobar las solicitudes de acceso ampliado. Esto protege la seguridad del paciente y beneficia el desarrollo del fármaco en investigación, afirmó Bateman-House.
Pfizer y Johnson & Johnson, por ejemplo, han declarado que apoyan la supervisión de la FDA en lo que respecta al suministro de medicamentos en fase de investigación fuera de los ensayos clínicos.
En 2015, Johnson & Johnson creó un panel de bioética encabezado por Arthur Caplan, copresidente del Grupo de Trabajo sobre Uso Compasivo y Acceso Preaprobación de la Facultad de Medicina Grossman de la Universidad de Nueva York, para desarrollar una política sobre el uso de medicamentos en fase de investigación. En su declaración de política, Johnson & Johnson afirmó que la supervisión de la FDA es necesaria “para garantizar la plena consideración de los datos de seguridad disponibles de los que la FDA pueda tener conocimiento exclusivo”.
En un artículo publicado el año pasado en la Asociación Estadounidense de Derecho Sanitario, Barbara Bierer, profesora de la Facultad de Medicina de Harvard, y sus coautores escribieron que los médicos también se muestran reacios a utilizar el derecho a intentarlo, en parte debido a “la derogación de la supervisión regulatoria y ética”.
El artículo, que señalaba que “los datos sobre la prevalencia de la ley Right to Try son escasos”, citaba una encuesta realizada a oncólogos comunitarios que reveló que el 46% de los 238 encuestados intentó utilizar el programa de acceso ampliado, mientras que solo el 14% intentó utilizar la Right to Try. El artículo también citaba la oposición de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica al Right to Try, o RTT.
Asociación Estadounidense de Derecho Sanitario, 24 de enero de 2025: Los datos con que contamos actualmente sobre la prevalencia de la RTT son escasos, pero los datos disponibles sugieren que los oncólogos tienen muchas más probabilidades de solicitar acceso a un medicamento no aprobado a través del EAP que a través de la RTT. Dado que la principal diferencia entre el EAP y la RTT es la supervisión de la FDA, una pregunta fundamental es si la FDA actúa para disuadir o retrasar la aprobación de las solicitudes del EAP. La evidencia sugiere que hasta el 99% de todas las solicitudes del EAP son aprobadas por la FDA, a menudo en los primeros días.
A pesar de su presencia y visibilidad en las redes sociales, la demanda de acceso a través de la RTT aún no se ha materializado. Algunos expertos han aconsejado explícitamente a los médicos que “alejen a los pacientes de la RTT y los orienten hacia el EAP (programa de acceso ampliado)”, mientras que otros afirman que jamás animarían a un paciente a recurrir a la RTT. La Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO) emitió un comunicado público condenando la RTT, en el que afirma: “ASCO apoya el acceso a fármacos en investigación fuera de los ensayos clínicos cuando existen protecciones adecuadas para el paciente (…) Sin embargo, no apoyamos la legislación del derecho a probar, porque estas leyes ignoran protecciones clave para el paciente sin mejorar realmente su acceso a los fármacos en investigación fuera de los ensayos clínicos”.
Un punto en el que coinciden tanto los críticos como los defensores de la Right to Try es que el impulso a favor de este tipo de leyes a nivel estatal y federal ha aumentado la concienciación sobre el programa de acceso ampliado de la FDA.
“Lo más benévolo que puedo decir es que creo que la ley Right to Try probablemente aumentó la conciencia sobre la posibilidad de usar medicamentos no aprobados fuera de los ensayos clínicos”, nos dijo Bateman-House. “Quizás algunas personas pudieron experimentar un beneficio positivo para su salud gracias a ello. Pero no fue por el Right to Try. Fue porque estaban pidiendo algo a lo que siempre habían tenido acceso. Simplemente no se habían dado cuenta de que tenían acceso”.
Singer, investigador principal del Instituto Cato, planteó la misma cuestión de forma independiente en una entrevista aparte que nos concedió.
Singer, quien fue investigador visitante en el Instituto Goldwater de 2017 a 2026, nos dijo que aún apoya el “concepto” de la ley del derecho a probar, aunque cree que “no ha habido muchos casos en los que se haya utilizado la Right to Try” para que medicamentos no aprobados estén disponibles para pacientes gravemente enfermos.
Añadió que no quería minimizar los beneficios indirectos de la ley. Singer afirmó que la Right to Try tuvo un impacto en la FDA al aumentar la concienciación pública sobre el programa de acceso ampliado y obligar a la agencia a simplificar su proceso de solicitud de acceso ampliado.
Singer nos envió un enlace a la misma encuesta de oncólogos citada por la Asociación Estadounidense de Derecho Sanitario. En dicho documento se indicaba que “el conocimiento del programa de acceso ampliado era alto entre los oncólogos comunitarios que encuestamos”. También se mencionaba que la solicitud de acceso ampliado, ahora “revisada y simplificada”, solo requiere 45 minutos para completarse.
Como ya mencionamos, ha habido un aumento en las solicitudes y aprobaciones de acceso ampliado, por lo que existen datos que respaldan la teoría de que la ley Right to Try ha tenido un beneficio indirecto. Sin embargo, no hay evidencia que apoye la afirmación del presidente de que la ley ha “salvado miles de vidas”.
Traducción de Google Translate editada por Catalina Jaramillo.
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